.jpg)
Saham Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ: ARCT ) naik 2% menyusul hasil sementara yang positif dari dua uji klinis Fase 2 terapi mRNA ARCT-810 untuk defisiensi ornithine transcarbamylase (OTC).
Perusahaan melaporkan bahwa ARCT-810 menunjukkan efek biologis yang signifikan pada kedua studi, termasuk pengurangan dan normalisasi kadar glutamin yang meningkat secara konsisten, biomarker penting untuk fungsi siklus urea. Dalam studi Fase 2 AS yang sedang berlangsung, pasien menunjukkan peningkatan signifikan pertama dalam fungsi ureagenesis relatif menggunakan uji baru yang dioptimalkan.
Dalam analisis gabungan dari kedua studi Fase 2, pasien yang menerima ARCT-810 sambil tetap menjalani terapi perawatan standar menunjukkan penurunan kadar glutamin secara signifikan (nilai-p = 0,0055) setelah beberapa kali pemberian. Ketiga peserta dalam studi label terbuka AS mengalami penurunan glutamin yang berkelanjutan hingga mencapai kadar normal setelah tiga dosis pertama.
Studi di AS juga menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam fungsi ureagenesis relatif, meningkat dari nilai dasar 29,0% menjadi 43,7% pada 28 hari setelah dosis kelima. Dua dari tiga peserta mencapai kadar di atas 50%, yang dianggap perusahaan sebagai peningkatan yang bermakna secara klinis.
Pasien dalam kedua penelitian mempertahankan kadar amonia dalam kisaran normal setelah menerima setidaknya dua dosis ARCT-810, dengan stabilitas berlanjut selama sekitar 28 hari setelah menyelesaikan pengobatan.
Perawatan ini secara umum aman dan dapat ditoleransi dengan baik di semua penelitian hingga saat ini, yang telah melibatkan 40 peserta, 20 di antaranya mengalami defisiensi OTC. Perusahaan telah meningkatkan rejimen infus tanpa memerlukan pra-perawatan kortikosteroid, dan tidak ada reaksi serius terkait infus yang diamati menggunakan protokol IV 3 jam yang telah ditingkatkan.